recherche sur les biothérapies

Le Téléthon fait avancer la recherche sur les biothérapies

Depuis 20 ans maintenant, l’Association française contre les myopathies (AFM) organise le Téléthon. La recherche sur les maladies rares a fait avancer les biothérapies, y compris dans des maladies « modèles » plus fréquentes.

« DES PREMIERS succès pour les maladies rares, des progrès pour tous », c’est ce que l’Association Française contre les Myopathies (AFM) a choisi de mettre en avant pour les 20 ans du Téléthon. Séquençage du génome, thérapie génique, thérapie cellulaire, chirurgie du gène, ces axes de recherche n’auraient jamais connu l’essor de ces dernières années sans les maladies rares et le financement du Téléthon. Déficits immunitaires héréditaires, adrénoleucodystrophie ou encore bêta thalassémie, des résultats thérapeutiques sont déjà obtenus. Près d’une quarantaine de « bébés bulle » ont ainsi été traités en 11 ans.

Près de 36 essais cliniques en cours ou en préparation dans 30 maladies différentes sont soutenus par l’AFM. Dans les maladies rares, le recrutement est un frein difficile à lever. Pour la première fois, un essai de thérapie génique dans le syndrome de Wiskott-Aldrich a été lancé simultanément dans trois centres à travers le monde. D’autres essais devraient démarrer dès 2011, comme dans l’amaurose de Leber et une maladie rare du foie, la maladie de Crigler-Najjar.

Trois centres de recherche ont vu le jour, le Généthon, l’Institut de myologie et l’I-Stem du Pr Marc Peschanski pour la recherche sur les cellules souches. S’y ajoute le Génopole d’Evry, le premier « bioparc » français. Au total, près de 1 000 chercheurs dépendent du soutien de l’AFM. En 2011, est prévue l’ouverture de Généthon Bioprod en France, le plus gros centre de production de lots de vecteurs de thérapie génique. « En fonctionnant à pleine capacité, il sera capable de produire 20 lots de vecteurs de thérapie génique par an, de quoi alimenter 2 à 3 essais cliniques de phase I/II », explique Frédéric Révah, directeur général de Généthon. 

En attendant que les feux soient au vert pour la recherche sur les cellules souches embryonnaires, trois essais cliniques sont en préparation à I-Stem : l’un dans l’infarctus du myocarde avec le Pr Philippe Ménasché, un second dans la chorée de Huntington, un troisième sur la peau avec les équipes de Nantes, de Trousseau et de Tenon. Ce dernier projet pourrait s’adresser à la fois aux grands brûlés et aux complications cutanées des drépanocytaires. «De l’amaurose de Leber à la dégénérescence maculaire liée à l’âge (DMLA), comme de la chorée de Huntington à la maladie de Parkinson, il n’y a qu’un pas à franchir », fait remarquer le Pr Peschanski.

Conférence de presse de l’AFM du 18 novembre 201

Source : Quotimed.com