La cellule essais thérapeutiques

30 avril 2008

La cellule essais thérapeutiques

L'Institut de Myologie s'est doté dès 2000 d'une cellule spécialisée dans l'élaboration et le suivi des essais cliniques sur les maladies neuromusculaires et certaines maladies rares. Kenza Laloui, Denis de Castro, Valérie Doppler et Christine Payan reviennent sur la mission de cette structure.

De plus en plus d’essais en cours à l’Institut
La cellule des essais thérapeutiques de l’Institut s'est progressivement mise en place à partir de l'an 2000 et, forte de ses deux premiers membres : Christine Payan et Valérie Doppler, elle a pris en charge le premier essai thérapeutique dans la myopathie fascio-scapulo-humérale ainsi qu’un essai de thérapie génique dans la dystrophie musculaire de Duchenne. Le nombre d’essais menés à l’Institut s’est multiplié en quelques années. Ainsi, en 2007, 24 essais étaient en cours de réalisation à l’Institut, essais thérapeutiques, physiopathologiques et registres de patients. Depuis près d’un an, deux médecins ont rejoint la cellule : Denis de Castro et Kenza Laloui.

La mission de la cellule essais
La cellule des essais a pour mission la collecte, la centralisation et la gestion des données recueillies au cours des différents types d’essais, menés ou non à l’Institut. En effet, l’implication de l’Institut de Myologie est variable d’un essai à l’autre. Il peut être administrateur, il gère alors l’essai du point de vue administratif et réglementaire. Il peut également être investigateur et participer au recrutement des patients et au recueil de renseignements médicaux en consultation. Il peut enfin participer voire réaliser l’analyse de données collectées à l'hôpital de la Pitié-Salpêtrière et dans d’autres centres.

organigramme cellule essais

Plusieurs types d’essais
Différents types d’essais sont en cours. Les essais thérapeutiques concernent les essais avec des médicaments, des produits de biothérapie issus de thérapie cellulaire et génique ou des enzymes, ainsi que des mesures mécaniques (entraînement sur bicyclette et observation des effets thérapeutiques de ces exercices sur les patients). Treize sont en cours à l’Institut.
Onze essais physiopathologiques sont également menés qui font évoluer la compréhension des pathologies : les histoires naturelles (Pompe, Calpaïnopathie) décrivent leur évolution et les études cognitives cherchent à délimiter les atteintes cognitives dues à certaines maladies (Duchenne, Steinert). Enfin le développement et l'étude des outils d’évaluation permettent de déterminer précisément les caractéristiques de chaque instrument de mesure (reproductibilité, fiabilité, sensibilité) voire d’en améliorer la qualité, afin de les utiliser à bon escient dans des essais cliniques ultérieurs.

Le fonctionnement de la cellule
Les quatre médecins travaillent chacun sur plusieurs essais selon leurs spécificités. Ainsi, K. Laloui est plus dédiée au registre de Pompe dont elle coordonne la collecte de données au niveau national (voir encadré). D. de Castro travaille pour sa part essentiellement sur le protocole concernant le traitement par l'acide alpha-glucosidase (Myozyme®, Genzyme) de patients adultes atteints par la maladie de Pompe. V. Doppler, coordonnatrice de l’essai LOTS, s’occupe aussi, entre autres, de l’histoire naturelle des calpaïnopathies, du protocole d’entraînement sur bicyclette… C. Payan quant à elle intervient dans certains essais pour définir les méthodologies et faire les démarches auprès des différentes instances administratives. Enfin, les médecins sont amenés à examiner régulièrement des patients pour les traiter ou les évaluer dans le cadre d’un essai.

Le Registre Pompe
Parmi les registres de patients gérés par la cellule essais, l’un concerne les patients atteints de la maladie de Pompe (ou Glycogénose de type 2). Ce registre national, regroupe des renseignements sur la centaine de patients français atteints de cette maladie, traités et non traités. La tenue d’un tel registre permet de définir les critères les plus pertinents à prendre en compte pour le suivi de la maladie ou l’évaluation des effets d’un traitement. Il permet de réaliser des statistiques associées à la maladie et recense par exemple les mutations, l’âge moyen des premières difficultés de mouvement, l’âge moyen d’utilisation du fauteuil roulant ou de la ventilation assistée. Il aide en outre à affiner constamment les outils d’évaluation. Actuellement, 64 patients sont inscrits sur le registre (sur environ 104 patients diagnostiqués en France).