Vers la production de médicaments

Centre de production de médicaments de thérapie génique

AFM vient d'inaugurer le Généthon BioProd, un centre de production de médicaments de thérapie génique unique au monde qui ouvrira ses portes en 2011.

23 ans après la première édition du téléthon, l’AFM (Association Française contre les Myopathies) vient d’inaugurer le Généthon Bioprod. Un centre de recherche et de production dédié à la production de médicaments de thérapie génique en quantités suffisantes pour réaliser des essais cliniques de phase I et II. Cette stratégie permettra d’accélérer le développement des premiers traitements de thérapie génique pour les maladies rares.

Mehdi Gasmi, Directeur du Développement Produit du Généthon Bioprod a accepté de répondre aux questions de Sciences et Avenir.fr.

A quoi va servir le Généthon Bioprod ?

Medhdi Gasmi : C’est le plus grand centre au monde de production de vecteurs-médicaments. Il a pour ambition de mener à bien toute la chaine de recherche de la production de vecteurs jusqu’aux essais cliniques afin de traiter les maladies génétiques rares comme la myopathie et bien d’autres. Jusqu’à présent ces vecteurs constituaient un goulet d’étranglement car les chercheurs avaient du mal à en trouver en quantité suffisante pour leurs travaux.

Que sont au juste ces vecteurs ?

Ce sont des virus atténués qui contiennent un gène médicament que l’on va insérer dans les cellules d’un tissu malade. Par exemple des mutations génétiques dans la rétine peuvent entrainer une cécité. Le vecteur-médicament va permettre d’insérer un gène normal dans la rétine pour rétablir la vue ou au moins améliorer celle-ci.

Comment sont-ils fabriqués ?

On fait appel à la bioproduction. C’est-à-dire que l’on transforme des cellules de mammifères ou d’insectes en micro-usines. On leur fournit les éléments génétiques nécessaires pour qu’elles fabriquent les virus vecteurs. Cette première étape est suivie d’une phase de purification où l’on sépare les virus des cellules productrices.

Quelles applications attendre de ces vecteurs-médicaments ?

Aujourd’hui nous travaillons sur plusieurs pathologies. Actuellement un essai clinique est en cours pour traiter une maladie du système immunitaire. Les pathologies de la rétine comme la déficience en photorécepteur ou l’amaurose de Leber sont également concernées de même que les maladies neuromusculuraires comme la myopathie de Duchenne qui est au cœur du combat de l’AFM. Mais ce qu’il faut comprendre c’est que tous les progrès que nous réalisons sur des maladies rares pourront servir à traiter des pathologies plus fréquentes. Par exemple les travaux sur la rétine auront un impact pour les millions de personnes dans le monde qui souffrent de DMLA (Dégénérescence maculaire lié à l’âge).

Source : Sciences et Avenir.fr