SLA : un traitement prometteur en cas d’anomalie génétique

SLA : un traitement prometteur en cas d’anomalie génétique

Comment ralentir la progression de la forme héréditaire de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) ? En injectant dans le liquide céphalorachidien de quoi bloquer la synthèse d’une protéine toxique, expliquent des chercheurs américains après des essais chez la souris.

La SLA se caractérise par la dégénérescence puis la mort des motoneurones, ces cellules nerveuses qui commandent les mouvements volontaires. Et deux fois sur dix, elle est héréditaire. Dans 15 % de ces cas, elle est liée à l’accumulation dans le cerveau d’une protéine appelée superoxyde dismutase (SOD). Or, ces dernières années, plusieurs travaux ont montré qu’il était possible de bloquer sa synthèse, avec un petit brin d’ARN dit « interférent ». Jusqu’à présent, la production de ces petites molécules par un virus introduit dans une région spécifique du cerveau ou de la moelle épinière ne permettait pas d’en contrôler le dosage ni la répartition homogène dans les tissus. Obstacle désormais surmonté en les administrant, par injection au niveau des vertèbres lombaires, dans le liquide céphalorachidien qui baigne le cerveau. Reste à prouver l’absence d’effets secondaires graves, avant que des essais cliniques puissent démarrer chez l’homme…

■ Source : The Journal of Clinical Investigation, août 2006